治疗成骨不全症纳米体育安济盛生物创新药在美国获批临床

　　纳米体育8月20日，安济盛生物宣布其候选药物AGA2115已获得美国FDA默示许可开展临床1期试验。 AGA2115是一种用于治疗成骨不全症的在研创新药物，此前已获得FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）

　　成骨不全症（OI）是一种遗传性结缔组织疾病，其病理生理学原理是胶原蛋白代谢异常导致骨骼畸形、骨脆性、骨量减少以及各种骨骼外症状。作为一种罕见的儿科疾病，OI的疾病程度分型从轻微到严重不等，甚至危及生命。该病多发生于新生儿和儿童阶段，表现为无外力诱发或仅由轻微外力即诱发的频繁复发性骨折。严重的OI病例表现为全身多处脆性骨折，导致患者丧失独立行走能力、身体畸形和发育迟缓，最严重的病例表现为围产期死亡。OI相关的疾病特征可能包括肌肉无力、关节松弛、牙科问题、听力损失和骨骼畸形。

　　根据安济盛生物新闻稿介绍，AGA2115是其自主研发的全球创新候选药物，旨在用于治疗可危及生命的骨骼疾病——成骨不全症。临床前疾病动物模型数据表明，该产品在增加骨量、提高骨强度、改善骨结构和显著减少骨折方面显示出明显效果。

　　AGA2115的临床1期试验是一项随机纳米体育、双盲、安慰剂对照、单剂量及多剂量递增的研究，旨在评估该产品在健康成年志愿者以及成人和青少年成骨不全症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。

　　成骨不全症是一种严重威胁患者健康的疾病，目前尚未有针对该疾病的治疗药物获批。基于良好的临床前数据，他们相信AGA2115有可能为成骨不全症患者提供安全有效的治疗药物，并显著改善患者预后。安济盛生物创始人兼首席执行官柯华珠教授表示，很高兴能启动AGA2115的临床研究工作，以评估其对于成骨不全症的潜在疗效纳米体育。此外纳米体育，作为安济盛生物首个获得美国FDA批准进入临床的项目，AGA2115为公司达成了一项重要里程碑。

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